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Durch die große Bandbreite zu Grunde liegender Mutatonen ist der Pathomechanismus der Cystischen Fibrose (CF) vielfältig. Univ.-Prof. Dr. Ernst Eber spricht in diesem Vortrag über die neuen "targeted" Therapiekonzepte, die sich einige dieser Mutationen zum Ziel machen.
Einführend rekapituliert er die genetischen Grundlagen und die Klassifizierung der Mutationen. Er erläutert, für welche der Klassen CFTR-Modulatoren verfügbar sind und nennt ihre jeweiligen Angriffspunkte.

Univ.-Prof. Dr. Eber präsentiert die Ergebnisse mehrerer klinischer Studien zur Wirksamkeit der CFTR-Korrektoren und -Potentiatoren. Er diskutiert dabei die klinische Signifikanz der Studienergebnisse sowie mögliche Rückschlüsse auf den Langzeitverlauf der CF unter Therapie und beschreibt die Nebenwirkungen der neuen Therapeutika.
Des weiteren wird ein kurzer Überblick über die aktuellen Entwicklungsstudien neuer Wirkstoffe gegeben und das Problem der Therapieadhärenz thematisiert.